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2007年獅友們的努力 產生了2018年新療法

Cindy Reed 2018 年 02 月 15 日
Iowa
USA

The Iowa Lions responded with great enthusiasm and identified more people in Iowa with LCA than would have been expected given its population.

愛荷華大學眼科及視覺科學部門的臨床醫生和研究員們,一直致力於對抗先天性黑蒙症方面的重大研究突破。先天性黑蒙症是指嬰兒出生時或入學年齡前出現失明的一種遺傳性眼疾。很多該病患者被告知,對於他們的視力恢復“無能為力”。然而,今日事情發生了改變。

大學研究員們和愛荷華獅子會在2007年一同創建了“方案3000”,此方案的目標是找到先天失明或從小失明的成年盲人並對他們進行測試,和在美國內尋找到大約3,000名患先天性黑蒙症眼疾的人。

大學研究員們與其他全國各地研究員們共事並得到他們所在當地獅子會的大力幫助。愛荷華獅友們仔細調查他們所屬分會社區,尋找愛荷華整個範圍內會有先天性黑蒙症眼疾並可提供基因檢測的人員。

愛荷華獅友們熱情對應並從人口方面確定在愛荷華有先天性黑蒙症眼疾的人數比想像的要多。

從那時起,研究員們開始致力於基因治療來幫助治療先天性黑蒙症眼疾患者。2017年他們的努力結果幫助了患者們恢復視力,並且該治療獲得FDA批准。

這項研究中,年齡在4-44嵗閒的29名患者都同樣接受了Spark Therapeutics, Inc.開發的名為SPK-RPE65的基因治療。

治療前,這些眼疾患者中沒人能在無光綫變化房屋內獨立行走。他們接受障礙物訓練般的屋內導航能力測試。

治療直接注入眼內。試驗最後階段患者按照7種不同光綫水平移動路綫的箭頭指引。路綫隨光綫水準變化。最低光綫水準為沒有月亮的夏夜,最高水準則如同充分照明下的辦公室。

一年後,雙眼接受治療的患者改善了1.9個亮度,他們視力提高了8個字母-視力圖中大約1.5行。

2017年12月“食品和藥物監督管理局(FDA)”批准了此項治療。這是全美首例治療基因先天性疾病的基因治療,也是首例病人直接接受矯正基因。

我們從定位患者到臨床試驗,”品和藥物監督管理局”批准為可恢復視力的治療 – 走過了11年旅程。沒有愛荷華獅友們在2007年的幫助,就不會及時取得成效。此項重大突破令先天性黑蒙症眼疾患者們及時受益,該治療有可能打開未來基因療法治療其他疾病的大門。

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